Nový génový liek ZolgenSMA pre deti so svalovou atrofiou

Pokrok v medicíne ponúka možnosti, ktoré ešte prednedávnom neboli reálne. Pred dvomi rokmi prišiel prelom a zrazu tu bol liek. Starostlivosť o pacientov sa zmenila. Pacienti, ktorí mohli dostať liečbu, sa aj liečia. Výsledky ukazujú, že liečba im pomáha. Vývoj však pokračuje a pribudol ďalší liek, zatiaľ len v Amerike. V Európskej únii ešte len prebieha proces schvaľovania.

Svalová atrofia je zákerná choroba a rozvíja sa veľmi rýchlo. Rodičia si to uvedomujú. Tak ako v mnohých európskych krajinách aj na Slovensku sa rozhodli vyzbierať peniaze na liečbu. Tento liek stojí v prepočte 1,9 milióna eur. Hoci výrobca bezplatne rozdá sto dávok lieku deťom, ktoré vyberie formou lotérie. Nik nevie koho vyžrebujú.

V posledných dňoch intenzívne sledujeme boj štyroch rodín detí s SMA, ktoré prosia verejnosť o finančnú pomoc, aby včas získali liečbu pre svoje deti. Stanovisko MZ SR je, že ak deti liečbu získajú a bude pre deti vhodná, umožnia ju aplikovať. Hlavná odborníčka detskej neurológie upozornila, že farmaceutická firma má aj možnosť spustiť klinický program – včasného prístupu k lieku. Deti by sa rýchlo a bezplatne dostali k liečbe.